AVVIATA LA PRIMA SPERIMENTAZIONE CON FARMACO DI FASE 1 AL BURLO GAROFOLO
È stato arruolato al Burlo il primo paziente in uno studio con farmaco di fase 1
Un intenso e complesso percorso di adeguamento e modernizzazione dell’area assistenziale dell’Istituto Burlo Garofolo, ha portato alla creazione dell’Unità di Fase 1, una procedura che permette la sperimentazione iniziale di nuovi farmaci, per testarne la sicurezza, la tollerabilità verso possibili effetti collaterali e il dosaggio ottimale per evitare l’insorgenza di manifestazioni tossiche o comunque indesiderate. La garanzia della sicurezza, a dosaggi specifici, nei test farmacologici è il presupposto indispensabile che permette il successivo sviluppo di studi sull’efficacia clinica di un nuovo farmaco, ed il suo possibile uso in specifiche terapie (fasi 2 e 3). L’Irccs Burlo-Garofolo è tra i pochi Centri italiani autorizzati a condurre studi di fase 1 con farmaci in età pediatrica e ha ora avviato la prima sperimentazione di questo tipo.
Lo studio in questione ha lo scopo di valutare, in età pediatrica, una molecola già autorizzata per l’uso nella popolazione adulta, con l’obiettivo di identificarne il profilo di sicurezza, tollerabilità e, soprattutto il dosaggio ottimale da utilizzare nei piccoli pazienti. Prevede una serie di valutazioni cliniche e laboratoristiche che vanno eseguite con tempistiche serrate e modalità ben definite.
In particolare, lo studio riguarda una molecola utilizzata negli adulti per contrastare la forte stitichezza causata dagli antidolorifici oppioidi. Si tratta di un farmaco che antagonizza gli effetti degli oppioidi solo a livello intestinale, permettendo di mantenere l’effetto antidolorifico, ma evitando che il paziente trattato subisca l’effetto collaterale della stitichezza ostinata. La sperimentazione riguarda, quindi, l’ottimizzazione del dosaggio adatto per i bambini per un farmaco la cui azione è già nota per la popolazione adulta, ma non per i pazienti pediatrici.
Il paziente del Burlo rappresenta il primo soggetto italiano e il terzo al mondo a essere arruolato in questo studio internazionale. Il paziente ha concluso con successo la sperimentazione raggiungendo tutti gli obiettivi stabiliti dal protocollo.
Per l’Unità, che annovera tra il suo personale professionisti provenienti da vari reparti dell’Istituto, è stata un’ottima prova per verificare l’effettivo funzionamento del modello organizzativo approvato per la sperimentazione farmacologica di fase 1 presso il Burlo. Lo studio, sia per il tipo di farmaco studiato che per la patologia del paziente arruolato si è svolto speditamente, perché richiedeva una relativa urgenza. Ciononostante, l’organizzazione dell’Unità di Fase 1 ha reagito prontamente ed efficacemente, permettendo, pur dovendo far fronte all’improvviso cambio dei turni e della redistribuzione del personale, il normale svolgimento della sperimentazione, senza interferire sulle consuete attività di reparto.