Il nuovo farmaco permette di trattare la rara patologia invalidante che colpisce circa cento bambini italiani, evitando la nutrizione parenterale e i rischi connessi. Il bambino trattato all’Irccs triestino è il più piccolo fra i tre che, finora, in Italia hanno assunto il farmaco.
La Gastroenterologia dell’Irccs Materno Infantile “Burlo Garofolo” partecipa attivamente a dare una nuova speranza ai bambini affetti dalla rara e assai invalidante sindrome dell’intestino corto. Il reparto diretto dalla dottoressa Grazia Di Leo, infatti, ha recentemente utilizzato il farmaco innovativo Teduglutide (prescritto finora solo in altri due casi pediatrici in Italia e approvato solo recentemente dall’Aifa) su un bambino di soli otto anni.
L’intestino corto, che colpisce un centinaio di pazienti in tutta Italia, è una sindrome dovuta a malformazioni intestinali congenite, anomalie della motilità intestinale e resezioni dell’intestino e normalmente è curata attraverso la nutrizione parenterale domiciliare (nutrizione quotidiana che avviene cioè attraverso una vena profonda) domiciliare. La nutrizione in vena profonda finora era l’unica strategia terapeutica di vita per questi piccoli pazienti, ma è comunque molto faticosa e invalidante.
Ora la terapia farmacologica con il Teduglutide può, però, permettere la sospensione della nutrizione venosa ed essere un’alternativa al trapianto di intestino, gravato da importanti problemi collaterali, anche di sopravvivenza. L’utilizzo del farmaco, già testato negli adulti, ma molto recente per i bambini (ai quali può essere somministrato solo dopo i primi quattro anni, periodo in cui avviene la gran parte della crescita dell’intestino) va, tuttavia, monitorato con molta attenzione. Proprio per questo a occuparsene sono stati alcuni centri pediatrici italiani specializzati, fra i quali il Burlo che è un centro strategico e all’avanguardia in Italia per la cura dei casi di intestino corto sia con il nuovo farmaco, sia con la nutrizione parenterale.
«Finora in Italia – chiarisce la dottoressa Di Leo - sono stati trattati solo un paio di bambini, tutti di età maggiore del bimbo curato da noi e tutti in centri pediatrici italiani super affermati. Solo pochi centri autorizzati in Italia possono prescrivere questo farmaco e seguire l’iter clinico del piccolo paziente. Il trattamento con il Teduglutide - continua la direttrice della Gastroenterologia del Burlo -permette la crescita dell’intestino in tutte le sue parti e funzioni con possibilità di interrompere la nutrizione parenterale o di riduzione dei giorni di trattamento parenterale nei casi selezionati di sindrome dell’intestino corto in cui la nutrizione parenterale non trova alternative di trattamento. Siamo fieri - conclude - di poter avviare i pazienti a una cura che rappresenta una sinergia fra cura, ricerca, innovazione medica ed esperienza clinica nel campo di patologie rare e difficili anche in età pediatrica».
L’eccezionalità di questo traguardo, secondo quanto spiegato dagli esperti della Gastroenterologia dell’Irccs triestino, è legata al fatto che il 15-20 % dei bambini con sindrome dell’intestino corto è destinato alla nutrizione parenterale per il resto della sua vita, tecnica che può causare complicanze.
La possibilità di intraprendere questo nuovo trattamento al Burlo costituisce, dunque, un grande opportunità lungo la strada per individuare soluzioni che permettano ai pazienti di superare una sindrome così invalidante.
