Struttura Semplice

Staff

Dirigente Responsabile

Dirigente Medico

Incarico org. coord. infermieristico

Attività

La struttura semplice Trapianto e terapie cellulari si propone come l’unico centro regionale di riferimento clinico per il trattamento dei trapianti di cellule staminali emopoietiche allogeniche e autologhe e di terapia cellulare nell’ambito esclusivamente pediatrico. Il Centro  si occupa, da oltre 30 anni, di bambini affetti da malattie emato-oncologiche e genetiche, con alto tasso di remissione, rispetto ad altre opportunità terapeutiche. Oltre alle cure specifiche, offre collaborazione a tutti i centri pediatrici regionali, extraregionali ed esteri che prendono in carico un paziente trapiantato, mettendo a loro disposizione, oltre la propria esperienza, anche la disponibilità di formazione professionale.

Il Centro esegue trapianti da tutte le fonti cellulari disponibili. Nell'ambito del programma Trapianti CSE nei pazienti pediatrici dell'IRCCS Burlo Garofolo, esso si fatto identifica l'unità clinica e quella di raccolta delle CSE midollari.

Nei casi ad alta complessità, non sono infrequenti pazienti multitrapiantati. E' stato infatti eseguito con successo un doppio trapianto aploidentico, in regime di urgenza, in un bambino di un anno, affetto da osteopetrosi. Tale risultato rappresenta un vanto per la struttura, che rientra nella rosa dei centri europei in grado di offrire questa expertise.

La numerosità annua dei trapianti di midollo osseo di tipo allogenico nei pazienti pediatrici è pari mediamente a 12. 

Il nostro Centro attualmente esegue, sviluppa e perfeziona procedure terapeutiche avanzate tra cui:

  • Trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) da fratello HLA identico;
  • HSCT da donatore non familiare (MUD) HLA identico;
  • HSCT da donatore non familiare HLA parzialmente identico;
  • HSCT aploidentico (da genitore o fratello compatibile al 50%);
  • Tecnica di purging sia in vitro (VCR-MP) sia in vivo (ciclofosfamide post trapianto)  per il trapianto aploidentico;
  • HSCT da sangue midollare, periferico o placentare;
  • HSCT successivo (secondo o terzo) cambiando il donatore e la fonte delle cellule staminali con le stesse percentuali di sopravvivenza del primo trapianto;
  • Terapia cellulare con linfociti di donatore (DLI) per le ricadute di malattia post-trapianto;
  • Terapia con linfociti di donatore (DLI) ai pazienti totalmente linfodepleti affetti da infezioni virali o parassitarie resistenti alla terapia farmacologica o per le quali non esistono farmaci efficaci (cryptosporidium). Il tasso di mortalità per queste complicazioni senza terapia cellulare è altissimo (80%);
  • Terapia cellulare avanzata con i linfociti virus-specifici per i tumori virus-related non curabili altrimenti;
  • Trattamento con cellule mesenchimali per le complicazioni legate al trapianto;
  • Trattamento delle malattie immunologiche, autoimmuni e complicanze endocrinologiche che sorgono tardivamente post trapianto;
  • Trattamento delle complicazioni con prognosi di vita estremamente severa come VOD, GVHD III-IV o infezioni sistemiche;
  • Trattamento dell’infezioni opportunistiche “esotiche” in pazienti con immunodeficienza secondaria provenienti dal Sud America, Asia Centrale e Africa (esperienza con i pazienti provenienti da queste zone maturata negli ultimi 13 anni

Il Centro tratta le seguenti patologie:

  • malattie oncologiche (leucemie acute, linfomi, tumori solidi),
  • malattie ematologiche (anemia aplastica severa, emoglobinopatie, sindromi mielodisplastiche, istiocitosi, CGD),
  • inborn errors (malattie metaboliche congenite, immunodeficienze congenite, osteopetrosi),
  • malattie immunologiche sistemiche.

 

Cosa facciamo

Il personale del Centro si impegna particolarmente nel migliorare la qualità della vita di un paziente trapiantando. Grazie ad un costante impegno formativo del personale infermieristico ed una continuativa collaborazione con la Farmacia dell'Istituto, si registra una drastica riduzione di alcune complicanze. In particolare, la riduzione della mucosite comporta la conseguente diminuzione del dolore e delle infezioni, e la possibilità di alimentarsi autonomamente. L’isolamento, obbligatorio durante il ricovero, viene sopportato meglio grazie ad una rete WiFi dedicata al reparto e offerta dall’ associazione dei genitori AGMEN.

L'eccellenza dell'assistenza in materia di trapianto di midollo osseo nei pazienti pediatrici è garantita da una ampia esperienza specifica, da una formazione e aggiornamento continui degli operatori dedicati, da una buona casistica.
La collaborazione, attiva da anni, con i centri diagnostici e specialistici regionali, nazionali ed internazionali, permette di offrire il miglior approccio diagnostico e il miglior trattamento attualmente disponibili, riducendo al minimo le molte complicazioni invalidanti. Ciò consente di ottenere risultati incoraggianti in termini di mortalità legata al trapianto (TRM), con valori al di  sotto del 10%. La TRM minima riferita specificatamente a pazienti pediatrici trapiantati per una leucemia linfatica acuta è del 25%.
A causa dell'alto tasso di affluenza di pazienti stranieri, è attivo dal 2012, un servizio di teleconsulenza, operativo h24, a supporto diagnostico e gestionale, dedicato ai pazienti, ai loro cari e ai medici curanti, che si trovassero a dover affrontare una complicanza. Il servizio, a fronte dell'acquisizione di un consenso specifico per il trattamento dei dati, viene ordinariamente utilizzato per evitare spostamenti dei pazienti compromessi.

L’attività del Centro presuppone la costante attività di ricerca volta a migliorare la sopravvivenza e diminuire l’incidenza di morbilità tra i pazienti trapiantati, lavorando in stretta collaborazione con specialisti di diverse discipline sia nazionali che internazionali. Questa collaborazione è sfociata in numerosi progetti di ricerca portati a termine nel corso degli anni, permettendo la pubblicazione di una 40ina di lavori scientifici, pubblicati, in corso di revisione o in stesura. 
 

Contatti generali

Sede 
Palazzina centrale - III piano
Recapiti 
Palazzina centrale - III piano
Referente pagina web: 
Dott.ssa Natalia Maximova
Data di inserimento: 
Lunedì, 5 Febbraio, 2018 - 18:07
Data di aggiornamento: 
Lunedì, 30 Gennaio, 2023

Oncoematologia

Strutture e servizi

Programma Trapianti CSE in pazienti pediatrici

Direttore medico di Programma : Dott. Marco Rabusin

Il Programma Trapianti CSE per i pazienti pediatrici in cura presso l’IRCCS Burlo Garofolo (IRCCS BG), opera all'interno della struttura complessa Oncoematologia (già centro nazionale riconosciuto da AIEOP con il n.

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Amministrazione Trasparente