Unità di sperimentazione clinica con Farmaci di Fase I

L’ Unità clinica funzionale dell'IRCCS Burlo Garofolo, denominata "Unità di Fase I" è un'articolazione aziendale, sita all'interno della struttura complessa Oncoematologia pediatrica, dedicata alla conduzione degli studi clinici profit con farmaci di fase I nei pazienti pediatrici.

Gli studi clinici con farmaci di fase I mirano a fornire una prima valutazione della sicurezza e della tollerabilità di un medicinale non ancora immesso sul mercato con l’obiettivo di trovare nuove soluzioni terapeutiche per patologie che attualmente ne sono prive oppure offrire anche ai pazienti più piccoli strategie terapeutiche disponibili attualmente solo per pazienti adulti.

In ambito pediatrico una sperimentazione clinica sull'efficacia terapeutica di un farmaco di Fase I può connotarsi come studio “first in human”, nel caso in cui il farmaco venga somministrato per la prima volta agli esseri umani (come nel caso di malattie rare altrimenti intrattabili), oppure come studio atto ad ampliare la fascia di età a cui il farmaco è somministrabile (come nel caso di un farmaco già efficacemente somministrato negli adulti da estendere ai pazienti in età pediatrica).

Per questi motivi gli studi con farmaci di fase I rappresentano sperimentazioni avanzate che, di norma, coinvolgono un numero esiguo di pazienti, adeguatamente selezionati ma un grosso investimento su strutture e personale che deve essere altamente qualificato per poter erogare assistenza specifica.

A monte di questa tipologia di studio vi è un iter estremamente rigoroso con il fine di garantire al paziente, anche se gravemente compromesso, il massimo beneficio terapeutico. Gli studi arruolano esclusivamente i pazienti per i quali si presume un'efficacia misurabile.

Per tutti questi motivi i Centri che conducono tale tipologia di studio sono pochi, specie in ambito pediatrico. L'elenco delle strutture autocertificate per gli studi clinici con farmaci di Fase I sono pubblicati nei siti di pertinenza (AIFA e SIFO). In calce è allegato l'aggiornamento datato ottobre 2022. L'Istituto è entrato a far parte di questa prestigiosa lista a seguito dell'invio della domanda di autocertificazione ad AIFA per gli studi profit del 27 luglio 2022.

I Centri in elenco devono soddisfare una serie di requisiti e standard elevati relativi alle caratteristiche strutturali, alle apparecchiature, al personale, alla gestione delle emergenze e soprattutto all'implementazione di un sistema di gestione della qualità. Ai professionisti designati è richiesta la partecipazione ad eventi formativi in materia di Good Clinical Practices, di emergenza clinica, di gestione del sistema della qualità, di sperimentazione clinica. E' prevista la messa a punto di un complesso sistema di gestione della qualità e la scrittura di numerose e specifiche Procedure Operative Standard.

L’ Unità clinica di Fase I, strutturalmente collocata all’ interno della SC Oncoematologia, conduce studi clinici con farmaci sperimentali di fase I trasversali al Dipartimento di Pediatria e Chirurgia (pediatrica) dell'Istituto. Il team dell’Unità clinica supporta i clinici in tutte le fasi di conduzione di uno studio, a partire dall'iter  regolatorio, preliminare all’avvio dello studio stesso, fino all’ arruolamento e alla gestione dei pazienti (dalla presa in carico alla valutazione degli esiti).

Il personale in servizio vanta una robusta esperienza in ambito di ricerca clinica e un impegno all'aggiornamento continuo sulla gestione delle emergenze cliniche e sulle tematiche della ricerca clinica, al fine di garantire ai pazienti seguiti cure sicure in accordo con le Good Clinical Practice (GCP).