Strategie terapeutiche innovative nel trattamento della Leucemia Linfatica Acuta (LLA) del bambino
La leucemia linfatica acuta rappresenta il tumore più frequente in età pediatrica con un numero compreso tra 350 e 400 nuove diagnosi all’anno in Italia, costituendo il 30 % di tutti i tumori ad esordio in età pediatrica.
Grazie all’utilizzo di protocolli di cura basati sull’utilizzo di chemioterapici attualmente la guarigione dei nostri pazienti si aggira attorno all’ 85 % e questo straordinario risultato è stato ottenuto grazie ai progressi della comunità scientifica emato-oncologica italiana, che più di 40 anni fa ha costituito l’Associazione Italiana di Emato-Oncologia Pediatrica (AIEOP) di cui il centro di Emato-Oncologia dell’IRCCS Burlo Garofolo è uno dei soci fondatori.
IL miglioramento dei tassi di guarigione dei piccoli pazienti affetti dalla leucemia è legato ad un utilizzo combinato di diverse classi di chemioterapici, dalla stratificazione della malattia in classi di rischio legate a differenti caratteristiche biologiche delle cellule leucemica e dal progressivo miglioramento della terapia di supporto che questi pazienti ricevono durante il percorso di cure.
Il nostro obiettivo è quello di guarire tutti i pazienti affetti da leucemia e per raggiungere questo ambizioso ma doveroso traguardo ci vengono in aiuto importanti novità terapeutiche già disponibili nel Nostro Istituto.
Tra queste va citato in primis il trapianto di cellule staminali ematopoietiche, tecnica utilizzata già da molti anni nel trattamento delle leucemie acuta a prognosi peggiore, e che oggi, grazie all’aumentata disponibilità di donatori nei registri internazionali ( più di 30 milioni) , alle tecniche di manipolazione cellulare e di prevenzione della malattia del trapianto verso l’ospite ,ci consente di offrire a tutti i pazienti candidati la possibilità di eseguire un trapianto con ridotti rischi e sempre maggiori possibilità di successo.
Tra i farmaci innovativi dobbiamo citare in primis la categoria degli anticorpi monoclonali, farmaci “ intelligenti” in grado di riconoscere e quindi legarsi da un lato ad antigeni espressi sulla superfice della cellula leucemica e dall’altro favorendo il riconoscimento e l’attacco da parte dei linfociti del pazienti alla cellula stessa determinandone in ultima analisi la sua distruzione . Una sperimentazione comprendente l’utilizzo di una di queste molecole è già stata avviata nel nuovo protocollo LLA 2017 in uso nel Nostro Centro.
Infine possiamo citare la terapia con le cellule CAR-T destinata al trattamento di quelle forme di leucemia resistenti ai trattamenti convenzionali o ricadute dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche; è stata recentemente introdotta anche nel nostro sistema sanitario e l’IRCCS Burlo Garofolo è uno dei centri autorizzati al suo utilizzo. Si tratta di una complessa tecnica che prevede la raccolta dei linfociti del paziente affetto da leucemia che vengono quindi sottoposti ad un complesso processo di ingegneria genetica, armati a riconoscere un antigene di membrana espresso sulla cellula leucemica, e quindi rinfusi nello stesso paziente.
Sempre maggiori speranze di guarigione quindi per i nostri pazienti.